Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Thứ trưởng Bộ Y tế Đỗ Xuân Tuyên làm việc với tỉnh Lào Cai về triển khai Nghị quyết số 72 của Bộ Chính trị

Thứ trưởng Bộ Y tế Đỗ Xuân Tuyên làm việc với tỉnh Lào Cai về triển khai Nghị quyết số 72 của Bộ Chính trị

Sáng 28/1, Thứ trưởng Bộ Y tế Đỗ Xuân Tuyên và Đoàn công tác của Bộ Y tế đã làm việc với tỉnh Lào Cai về triển khai thực hiện Nghị quyết 72-NQ/TW ngày 9/9/2025 của Bộ Chính trị về "một số giải pháp đột phá, tăng cường bảo vệ, chăm sóc và nâng cao sức khỏe Nhân dân" và kết quả thực hiện công tác dân số năm 2025.

Cảnh giác với dịch bệnh do vi rút Nipah trong dịp Tết Nguyên đán và mùa lễ hội đầu năm

Cảnh giác với dịch bệnh do vi rút Nipah trong dịp Tết Nguyên đán và mùa lễ hội đầu năm

Trước nguy cơ dịch bệnh do vi rút Nipah xâm nhập và lây lan, Bộ Y tế vừa tiếp tục có công văn khẩn gửi UBND các tỉnh, thành phố; các Viện Vệ sinh dịch tễ/Pasteur và các bệnh viện trực thuộc Bộ Y tế, yêu cầu tăng cường giám sát, chủ động triển khai các biện pháp phòng, chống dịch bệnh nguy hiểm này.

Israel lập kỷ lục Guinness với hơn 1.000 người hiến thận

Israel lập kỷ lục Guinness với hơn 1.000 người hiến thận

Theo phóng viên TTXVN tại Tel Aviv, trong tuần này, Tổ chức phi lợi nhuận Matnat Chaim (Quà tặng sự sống) của Israel đã được Guinness World Records công nhận kỷ lục thế giới, sau khi quy tụ và chụp ảnh chung hơn 1.000 người hiến thận trong một buổi lễ trang trọng tổ chức tại Jerusalem. Sự kiện đánh dấu cột mốc 2.000 ca hiến thận từ người còn sống trên toàn quốc.

5 lô sữa bị thu hồi do nghi nhiễm cereulide

5 lô sữa bị thu hồi do nghi nhiễm cereulide

Ngày 27/1, Cục An toàn thực phẩm, Bộ Y tế có văn bản cảnh báo khẩn liên quan đến một số sản phẩm sữa công thức cho trẻ nhỏ nghi nhiễm độc tố cereulide, độc tố do vi khuẩn Bacillus cereus tạo ra, có thể gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe trẻ em.

Chủ động phòng, chống bệnh do vi-rút Nipah tại Cửa khẩu Quốc tế Lào Cai

Chủ động phòng, chống bệnh do vi-rút Nipah tại Cửa khẩu Quốc tế Lào Cai

Trước diễn biến phức tạp của dịch bệnh truyền nhiễm, công tác phòng, chống dịch từ tuyến đầu biên giới được xác định là nhiệm vụ trọng tâm. Tại Cửa khẩu Quốc tế Lào Cai - một trong những cửa ngõ giao thương, xuất nhập cảnh lớn ở khu vực phía Bắc, các lực lượng chức năng đang triển khai đồng bộ, quyết liệt các biện pháp phòng, chống bệnh do vi-rút Nipah, nhằm bảo vệ sức khỏe cộng đồng và bảo đảm an toàn dịch tễ khu vực cửa khẩu.

Tăng cường giám sát phòng, chống bệnh do vi-rút Nipah

Tăng cường giám sát phòng, chống bệnh do vi-rút Nipah

Để chủ động phòng, chống kiểm soát và ngăn ngừa nguy cơ bệnh do vi-rút Nipah gây ra trên địa bàn tỉnh Lào Cai, ngày 27/1/2026, Sở Y tế đã ban hành Văn bản số 423/SYT-NVY về việc tăng cường giám sát công tác phòng, chống bệnh do vi-rút Nipah.

Chưa ghi nhận ca mắc virus Nipah, Việt Nam tăng cường công tác giám sát

Chưa ghi nhận ca mắc virus Nipah, Việt Nam tăng cường công tác giám sát

Theo thông tin từ Bộ Y tế, đến ngày 26/1/2026, Việt Nam chưa ghi nhận trường hợp mắc bệnh do virus Nipah. Bộ Y tế đã chỉ đạo các địa phương tăng cường công tác giám sát, phòng chống dịch bệnh ngay từ các cửa khẩu, cơ sở y tế và cộng đồng, sẵn sàng các biện pháp đáp ứng, phòng chống dịch.

Lào Cai: Tập huấn chuyên môn, chuẩn bị thành lập Trung tâm hỗ trợ giáo dục hòa nhập

Lào Cai: Tập huấn chuyên môn, chuẩn bị thành lập Trung tâm hỗ trợ giáo dục hòa nhập

Nhằm nâng cao chất lượng giáo dục đặc biệt, trong 3 ngày (từ 24 - 26/1/2026) Sở Giáo dục & Đào tạo tỉnh Lào Cai phối hợp cùng Bộ Giáo dục & Đào tạo và UNICEF Việt Nam tổ chức chương trình tập huấn nâng cao năng lực cho cán bộ quản lý, giáo viên về giáo dục hòa nhập trẻ khuyết tật.

Nguy hiểm từ lối sống hiện đại đến cơ thể

Nguy hiểm từ lối sống hiện đại đến cơ thể

Ăn uống dư thừa nhưng thiếu dưỡng chất thiết yếu, thân thể vận động tối thiểu nhưng tâm trí căng thẳng tối đa, ngủ trên giường êm nhưng giấc ngủ ngày càng nông và chập chờn. Dưới góc nhìn y học cổ truyền, đó không phải là điều ngẫu nhiên, mà là hệ quả tất yếu của một lối sống đi ngược lại quy luật tự nhiên.

Cảnh báo rủi ro từ các dịch vụ làm đẹp cấp tốc dịp Tết

Cảnh báo rủi ro từ các dịch vụ làm đẹp cấp tốc dịp Tết

Thời điểm cận Tết Nguyên đán, nhu cầu làm đẹp gia tăng kéo theo số ca tai biến thẩm mỹ cũng tăng. Tâm lý nôn nóng muốn “đẹp nhanh” khiến không ít người lựa chọn các cơ sở thẩm mỹ không được cấp phép, sử dụng sản phẩm kém chất lượng, dẫn đến nhiều trường hợp biến chứng nặng, phải nhập viện điều trị.

fb yt zl tw