Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Bệnh viện Đa khoa số 2 tỉnh Lào Cai thực hiện thành công ca ghép thận từ người hiến sống

Bệnh viện Đa khoa số 2 tỉnh Lào Cai thực hiện thành công ca ghép thận từ người hiến sống

Bệnh viện Đa khoa số 2 tỉnh Lào Cai vừa ghép thận thành công từ người hiến sống. Ca phẫu thuật thành công khẳng định năng lực chuyên môn vững vàng của đội ngũ y bác sĩ, đồng thời từng bước đưa kỹ thuật ghép thận trở thành thường quy, mở ra cơ hội sống cho nhiều bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối khu vực Tây Bắc.

Ngày càng nhiều người trẻ mắc suy thận

Ngày càng nhiều người trẻ mắc suy thận

Suy thận mạn tính vốn là bệnh của tuổi già, nhưng hiện nay ngày càng nhiều người trẻ mắc, thậm chí mới ngoài 20 đã vào giai đoạn cuối và phải chạy thận hoặc ghép thận. Thực trạng này cho thấy gánh nặng suy thận tại Việt Nam rất lớn, ảnh hưởng cả y tế và kinh tế - xã hội, đòi hỏi cộng đồng nâng cao nhận thức và hành động sớm.

Nâng cao chất lượng cuộc sống của người dân Ngũ Chỉ Sơn

Nâng cao chất lượng cuộc sống của người dân Ngũ Chỉ Sơn

Trong những năm gần đây, xã Ngũ Chỉ Sơn luôn xác định chăm lo sức khỏe Nhân dân là nhiệm vụ trọng tâm gắn liền với mục tiêu phát triển kinh tế – xã hội và công tác giảm nghèo bền vững. Những nỗ lực bền bỉ trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe, đặc biệt là cải thiện dinh dưỡng, đã và đang mang lại kết quả rõ rệt, góp phần nâng cao đời sống người dân Ngũ Chỉ Sơn và tạo tiền đề thoát nghèo một cách bền vững.

Hi vọng mới cho hơn 200.000 bệnh nhân động kinh kháng thuốc

Hi vọng mới cho hơn 200.000 bệnh nhân động kinh kháng thuốc

Tại Việt Nam, phần lớn bệnh nhân động kinh được điều trị bằng thuốc và theo dõi dài hạn. Tuy nhiên, khoảng 30% trường hợp kháng thuốc - tương đương hơn 200.000 người trong tổng số 710.000 bệnh nhân gần như không còn đáp ứng với phác đồ điều trị thông thường.

Phòng ngừa stress do tiểu đường

Phòng ngừa stress do tiểu đường

Từng được xem là bệnh của người cao tuổi, đái tháo đường nay trở thành “đại dịch” tấn công mọi nhóm tuổi. Không chỉ gây tổn hại thể chất, căn bệnh này còn kéo theo lo âu, căng thẳng và trầm cảm - những yếu tố làm giảm khả năng tuân thủ điều trị và khiến người bệnh rơi vào vòng luẩn quẩn khó thoát.

Bệnh viện Đa khoa số 4 tích cực phòng, chống rét cho người bệnh

Bệnh viện Đa khoa số 4 tích cực phòng, chống rét cho người bệnh

Thời tiết Sa Pa bước vào đợt rét sâu, nhiệt độ thường xuyên xuống thấp, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe của người dân, nhất là trẻ nhỏ, người già và bệnh nhân mắc bệnh mạn tính. Trước tình hình này, Bệnh viện Đa khoa số 4 đã chủ động triển khai đồng bộ các biện pháp phòng, chống rét cho người bệnh, thể hiện tinh thần trách nhiệm của đội ngũ y bác sĩ vùng cao.

Trao trên 1.400 thẻ BHYT cho người dân có hoàn cảnh khó khăn

Trao trên 1.400 thẻ BHYT cho người dân có hoàn cảnh khó khăn

Chiều 9/12, tại Bảo hiểm xã hội cơ sở Mậu A, Bảo hiểm xã hội tỉnh Lào Cai phối hợp với các đơn vị, doanh nghiệp và chính quyền địa phương tổ chức Chương trình tặng thẻ bảo hiểm y tế (BHYT) cho người dân có hoàn cảnh khó khăn trên địa bàn các xã Đông Cuông, Mậu A, Xuân Ái, Lâm Giang và Tân Hợp.

fb yt zl tw