Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Xây dựng đội ngũ cán bộ y tế "vừa hồng, vừa chuyên"

Xây dựng đội ngũ cán bộ y tế "vừa hồng, vừa chuyên"

Nhân kỷ niệm Ngày Thầy thuốc Việt Nam 27/02 - ngày Chủ tịch Hồ Chí Minh gửi thư cho Hội nghị cán bộ y tế toàn quốc (27/02/1955), mỗi chúng ta càng thêm tự hào và trân trọng những đóng góp thầm lặng mà to lớn của đội ngũ thầy thuốc đối với sự nghiệp chăm sóc, bảo vệ sức khỏe Nhân dân. Khắc ghi lời dạy sâu sắc của Người: “Lương y phải như từ mẫu”, những năm qua, ngành y tế tỉnh không ngừng phấn đấu xây dựng đội ngũ cán bộ “vừa hồng, vừa chuyên”, đáp ứng yêu cầu nhiệm vụ trong tình hình mới.

Ngày Thầy thuốc Việt Nam 27/2: Nữ bác sĩ tận tâm với người bệnh

Ngày Thầy thuốc Việt Nam 27/2: Nữ bác sĩ tận tâm với người bệnh

Gần 30 năm gắn bó với ngành y, bác sĩ Vũ Thị Châu Loan - Giám đốc Trung tâm Y tế khu vực Trấn Yên (Lào Cai) - không chỉ hoàn thành tốt nhiệm vụ chuyên môn, tìm ra phương pháp điều trị phù hợp cho từng bệnh nhân, mà còn là điểm tựa tin cậy, giúp người bệnh an tâm và vững vàng hơn trong suốt quá trình điều trị.

Giữ chân bác sĩ công: Cần đột phá đãi ngộ và môi trường làm việc

Giữ chân bác sĩ công: Cần đột phá đãi ngộ và môi trường làm việc

Chính sách lương, phụ cấp ngành y đang được cải thiện nhưng thu nhập tại nhiều bệnh viện công vẫn thấp hơn khu vực tư, tạo áp lực dịch chuyển nhân lực. Để giữ chân người giỏi, cần cải cách căn cơ từ tiền lương, cơ chế tự chủ đến môi trường làm việc và bảo vệ pháp lý, thay vì chỉ trông vào các khoản phụ cấp.

Làm chủ kỹ thuật cao – dấu ấn thắp sáng niềm tin

Làm chủ kỹ thuật cao – dấu ấn thắp sáng niềm tin

Nhân Ngày Thầy thuốc Việt Nam (27/02), nhìn lại hành trình làm chủ công nghệ của Bệnh viện Lão khoa - Phục hồi chức năng tỉnh Lào Cai: robot phục hồi chức năng, oxy cao áp, từ trường xuyên sọ… mở thêm cơ hội hồi phục ngay tại địa phương, giảm chuyển tuyến, tiết kiệm chi phí và bồi đắp niềm tin.

Một gia đình - 9 người con cháu cùng chung một sứ mệnh cứu người

Một gia đình - 9 người con cháu cùng chung một sứ mệnh cứu người

Đến tổ dân phố 12, xã Yên Bình, khi hỏi thăm bà Đặng Thị Hiên, hầu như ai cũng biết. Không chỉ là một cựu nhà giáo từng gắn bó với sự nghiệp giáo dục vùng cao được nhiều người kính trọng, bà còn được biết đến là người mẹ, người bà của 9 người con cháu đang cùng chung sứ mệnh cứu người.

Thêm tiếng cười trẻ thơ

Thêm tiếng cười trẻ thơ

Mùa xuân về, núi rừng như “thức dậy” sau những ngày đông dài. Mầm non hé nụ, hoa rừng bung sắc bên nếp nhà gỗ, nhà trình tường bình yên bên sườn núi. Trong khoảnh khắc giao mùa ấy, bản làng không chỉ đón chào mùa mới mà còn đón chào những sự sống mới ra đời.

Viết tiếp kỳ tích ghép tạng Việt

Viết tiếp kỳ tích ghép tạng Việt

Sau hơn 3 thập kỷ khởi động, ngành ghép tạng Việt Nam đã vươn lên mạnh mẽ với hàng loạt ca phẫu thuật phức tạp, cứu sống hàng nghìn bệnh nhân từ "cửa tử".

Khi phép màu đến từ sự tiến bộ của y học địa phương

Khi phép màu đến từ sự tiến bộ của y học địa phương

Mường Khương từng là "vùng trũng" về tiếp cận dịch vụ y tế chuyên sâu, tuy nhiên hiện nay những bước tiến của y học địa phương đang lặng lẽ tạo nên kỳ tích. Tại Trung tâm Y tế khu vực Mường Khương, các y, bác sĩ đã làm chủ kỹ thuật khai thông mạch não bằng điều trị thuốc tiêu sợi huyết - kỹ thuật loại đặc biệt đòi hỏi chuyên môn cao và sự phối hợp khẩn trương trong từng phút giây vàng.

Hơn 1.000 ca cấp cứu trong 8 ngày Tết, tai nạn do pháo nổ tự chế gia tăng

Hơn 1.000 ca cấp cứu trong 8 ngày Tết, tai nạn do pháo nổ tự chế gia tăng

Trong kỳ nghỉ Tết Nguyên đán năm nay (8 ngày), Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức đã tiếp nhận hơn 1.000 trường hợp cấp cứu. Trung bình mỗi ngày, bệnh viện tiếp nhận khoảng 200 ca, trong đó phần lớn là tai nạn giao thông. Một trường hợp chết não đang được hội chẩn, tiến hành lấy-ghép đa tạng cứu sống nhiều bệnh nhân khác. 

Xuân của niềm tin

Xuân của niềm tin

Mùa xuân mang theo niềm hy vọng, niềm vui và những đổi thay tích cực trên khắp mọi miền đất nước. Trong nhịp chuyển mình của đất trời khi xuân về, ngành y tế Lào Cai bước vào mùa xuân của niềm tin và những khởi sắc. Mùa xuân ấy được vun đắp từ những công trình y tế khang trang, hiện đại, từ sự đầu tư bài bản cho cơ sở vật chất, trang thiết bị, với khát vọng chăm sóc sức khỏe Nhân dân ngày càng toàn diện, nhân văn hơn.

fb yt zl tw