Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Chủ động dự phòng lây truyền HIV từ mẹ sang con

Chủ động dự phòng lây truyền HIV từ mẹ sang con

Thời gian qua, công tác phòng, chống HIV/AIDS trên địa bàn tỉnh được đặc biệt quan tâm, triển khai đồng bộ và hiệu quả, trong đó, dự phòng lây truyền HIV từ mẹ sang con được xác định là một trong những nhiệm vụ trọng tâm.

Hướng về người bệnh

Hướng về người bệnh

Không chỉ nỗ lực nâng cao chất lượng khám, chữa bệnh, nhiều đơn vị y tế còn cung cấp dịch vụ y tế miễn phí hoặc có những hỗ trợ thiết thực giúp quá trình điều trị của người bệnh thuận lợi.

Xử phạt 15 cơ sở vi phạm trong tháng cao điểm đấu tranh ngăn chặn, đẩy lùi buôn lậu, gian lận thương mại, hàng giả

Sở Y tế: Xử phạt 15 cơ sở vi phạm trong tháng cao điểm đấu tranh ngăn chặn, đẩy lùi buôn lậu, gian lận thương mại, hàng giả

Thực hiện tháng cao điểm đấu tranh ngăn chặn, đẩy lùi tình trạng buôn lậu, gian lận thương mại, hàng giả, xâm phạm quyền sở hữu trí tuệ, Sở Y tế đã triển khai các đoàn kiểm tra liên ngành, xử phạt 15 cơ sở vi phạm với tổng số tiền xử phạt là 171,5 triệu đồng.

Thắp sáng tương lai cho trẻ em khuyết tật

Thắp sáng tương lai cho trẻ em khuyết tật

Chương trình phẫu thuật miễn phí cho trẻ em khuyết tật trên địa bàn tỉnh Lào Cai do Sở Y tế, Trung tâm II thuộc Hội cứu trợ trẻ em tàn tật Việt Nam và Quỹ Thiện tâm tài trợ đã giúp 120 trẻ khuyết tật được phẫu thuật miễn phí ngay tại Bệnh viện Đa khoa tỉnh. Những tấm lòng nhân ái đã tạo ra "phép màu" mang lại nụ cười, niềm tin, thắp sáng tương lai cho những trẻ em kém may mắn.

Chủ động phòng bệnh sốt xuất huyết

Chủ động phòng bệnh sốt xuất huyết

Mùa hè có mưa nhiều là điều kiện thuận lợi cho muỗi gây bệnh phát triển, đồng thời đây cũng là giai đoạn cao điểm du lịch, nhu cầu đi lại của người dân tăng cao, do đó việc chủ động phòng bệnh sốt xuất huyết rất quan trọng.

Người dân cần chủ động tiêm vắc-xin phòng dại cho chó, mèo.

Toàn tỉnh ghi nhận 1.741 trường hợp phơi nhiễm với bệnh dại

Thông tin từ Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh, từ đầu năm đến nay, toàn tỉnh đã ghi nhận 1.741 người phơi nhiễm với bệnh dại, tăng hơn 400 trường hợp so với 6 tháng đầu năm 2024. Các trường hợp phơi nhiễm đã tiêm vắc-xin phòng bệnh dại và có 388 trường hợp tiêm cả huyết thanh kháng dại. 

fb yt zl tw