Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Chủ động kiểm soát nguy cơ mất an toàn thực phẩm

Chủ động kiểm soát nguy cơ mất an toàn thực phẩm

Công tác bảo đảm an toàn thực phẩm (ATTP) tại Lào Cai đang được triển khai theo hướng chủ động nhận diện, kiểm soát nguy cơ. Từ khu vực kinh doanh tập trung ở đô thị đến địa bàn vùng cao, biên giới, công tác kiểm tra, giám sát, tuyên truyền đang được tăng cường, từng bước hình thành mạng lưới phòng ngừa từ cơ sở đến cấp tỉnh.

Trung tâm Y tế khu vực Mường Khương làm chủ kỹ thuật lọc máu liên tục

Trung tâm Y tế khu vực Mường Khương làm chủ kỹ thuật lọc máu liên tục

Trung tâm Y tế khu vực Mường Khương đã triển khai thành công kỹ thuật lọc máu liên tục kết hợp thay huyết tương cho người bệnh nguy kịch. Đây là một trong những dịch vụ kỹ thuật đặc biệt lần đầu tiên được triển khai, mở rộng năng lực điều trị người bệnh nặng ngay tại tuyến y tế khu vực.

fb yt zl tw