Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Chuẩn bị tốt cho hành trình làm cha mẹ

Chuẩn bị tốt cho hành trình làm cha mẹ

Tư vấn và khám sức khỏe tiền hôn nhân là một trong những yếu tố cần thiết giúp nam, nữ chuẩn bị kết hôn được trang bị thêm kiến thức về chăm sóc sức khỏe để có cuộc sống hạnh phúc bền lâu.

Lào Cai đẩy mạnh tham gia Cuộc thi tìm hiểu chính sách, pháp luật dân số trong tình hình mới

Lào Cai đẩy mạnh tham gia Cuộc thi tìm hiểu chính sách, pháp luật dân số trong tình hình mới

Sở Y tế tỉnh Lào Cai đề nghị các cơ quan, đơn vị, địa phương tăng cường tuyên truyền, vận động cán bộ, công chức, viên chức, người lao động và Nhân dân tham gia Cuộc thi tìm hiểu chính sách, pháp luật dân số trong tình hình mới, trọng tâm là Cuộc thi thứ 3 với chủ đề “Nâng cao chất lượng dân số”.

Sử dụng kháng sinh đúng cách, ngăn ngừa kháng thuốc

Sử dụng kháng sinh đúng cách, ngăn ngừa kháng thuốc

Kháng kháng sinh đang trở thành thách thức lớn đối với công tác chăm sóc và bảo vệ sức khỏe cộng đồng. Trước thực tế đó, cùng với nâng cao năng lực chẩn đoán, điều trị, các cơ sở y tế trên địa bàn tỉnh Lào Cai đang chú trọng tư vấn sử dụng thuốc, cập nhật kiến thức chuyên môn và tăng cường quản lý kháng sinh, góp phần nâng cao hiệu quả điều trị, hạn chế nguy cơ kháng thuốc.

Củng cố năng lực cấp cứu cho người bệnh

Củng cố năng lực cấp cứu cho người bệnh

Mỗi ca cấp cứu không chỉ là cuộc chạy đua với thời gian mà còn đặt ra yêu cầu cao về năng lực chuyên môn và khả năng phối hợp của đội ngũ y tế. Đối với địa bàn vùng cao như Mường Khương - nơi việc tiếp cận các cơ sở y tế tuyến trên còn nhiều khó khăn, nâng cao năng lực cấp cứu, hồi sức tại chỗ có ý nghĩa quan trọng trong đáp ứng nhu cầu chăm sóc sức khỏe người dân. Đây là nhiệm vụ được Trung tâm Y tế khu vực Mường Khương chú trọng thực hiện nhằm nâng cao chất lượng khám, chữa bệnh ngay từ cơ sở.

Tạo nền tảng thể chất cho trẻ

Tạo nền tảng thể chất cho trẻ

Vi chất dinh dưỡng đóng vai trò quan trọng đối với sự phát triển thể chất, trí tuệ và sức đề kháng của trẻ. Hưởng ứng Tuần lễ Dinh dưỡng và Phát triển năm 2026 (từ ngày 16/10 đến 23/10), ngành y tế tỉnh Lào Cai đã đẩy mạnh các hoạt động truyền thông, cải thiện chất lượng dinh dưỡng, đặc biệt cho phụ nữ và trẻ em ở vùng sâu, vùng xa, vùng đồng bào dân tộc thiểu số.

Xóa định kiến giới, trao cơ hội bình đẳng cho trẻ em gái

Xóa định kiến giới, trao cơ hội bình đẳng cho trẻ em gái

Bình đẳng giới cần bắt đầu từ những thay đổi trong nhận thức và hành động của mỗi gia đình, cộng đồng: xóa bỏ định kiến về giới tính ngay từ khi trẻ chưa chào đời, bảo đảm trẻ em gái được học tập, phát triển và tự quyết định tương lai. Tại Lào Cai, các hoạt động truyền thông, vận động đang từng bước làm thay đổi quan niệm, tạo điều kiện để trẻ em gái được lớn lên bình đẳng và phát huy năng lực.

Một hành trình làm mẹ, nhiều vòng tay chở che

Một hành trình làm mẹ, nhiều vòng tay chở che

Làm mẹ là hành trình thiêng liêng, nhưng cũng là quãng thời gian người phụ nữ phải đối mặt với nhiều thay đổi và nguy cơ về sức khỏe. Để mỗi em bé được chào đời an toàn, mỗi gia đình đón niềm hạnh phúc “mẹ tròn, con vuông”, phía sau người mẹ luôn cần những vòng tay đồng hành của gia đình, cán bộ y tế và cộng đồng.

Kết nối y tế, chăm sóc sức khỏe từ xa

Kết nối y tế, chăm sóc sức khỏe từ xa

Thời gian qua, hoạt động khám, chữa bệnh từ xa tại Lào Cai từng bước được mở rộng, góp phần kết nối chuyên môn giữa các tuyến y tế, nâng cao năng lực cho cán bộ y tế cơ sở và tạo điều kiện để người dân vùng cao tiếp cận dịch vụ chăm sóc sức khỏe thuận lợi hơn.

Cẩn trọng khi tự xoa bóp, bẻ vặn cổ khi đau cổ vai gáy

Cẩn trọng khi tự xoa bóp, bẻ vặn cổ khi đau cổ vai gáy

Tưởng chỉ là đau mỏi thông thường, nhiều người tự xoa bóp, cố gắng vận động cổ để nhanh chóng trở lại sinh hoạt. Việc tự điều trị không đúng cách có thể khiến người bệnh bỏ qua những dấu hiệu bất thường, làm chậm quá trình phát hiện và xử trí nguyên nhân gây đau.

Nâng cao thể lực và tầm vóc người dân

Nâng cao thể lực và tầm vóc người dân

Tổng Bí thư, Chủ tịch nước Tô Lâm từng nhấn mạnh: “Sức khỏe, thể lực của người dân là một bộ phận quan trọng của sức mạnh quốc gia”. Quan điểm chỉ đạo ấy khẳng định việc chăm lo thể chất, tầm vóc người dân chính là chiến lược xây dựng sức mạnh dân tộc. Nhìn từ Lào Cai, chặng đường 2021 - 2025 đã minh chứng cho tinh thần chủ động, quyết tâm và nỗ lực để hiện thực hóa mục tiêu đó.

fb yt zl tw