Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Cảnh báo kêu gọi từ thiện từ tài khoản facebook giả mạo

Cảnh báo kêu gọi từ thiện từ tài khoản facebook giả mạo

Lợi dụng lòng trắc ẩn, thương người, nhiều đối tượng đã tạo các trang mạng xã hội facebook giả mạo để kêu gọi từ thiện. Những đối tượng này mạo danh các cơ quan, tổ chức, tên tuổi cá nhân để trục lợi, đăng những hình ảnh thương tâm, clip xúc động, lời lẽ thống thiết kêu gọi sự giúp đỡ, hỗ trợ... khiến hàng trăm người sẵn sàng chuyển khoản ủng hộ mà chưa kịp kiểm chứng. 

Vì sao thuốc lá điện tử dễ gây nghiện nhưng lại khó bỏ?

Vì sao thuốc lá điện tử dễ gây nghiện nhưng lại khó bỏ?

Từ đầu năm 2025, thuốc lá điện tử chính thức bị cấm bán và sử dụng tại Việt Nam. Quyết định này được kỳ vọng sẽ góp phần giảm tỷ lệ người hút thuốc trong giới trẻ. Tuy nhiên, thực tế cho thấy, không ít người vẫn loay hoay trong hành trình từ bỏ thuốc lá điện tử, thậm chí tái nghiện chỉ sau thời gian ngắn.

Phát hiện mới ở trẻ tự kỷ

Phát hiện mới ở trẻ tự kỷ

Các nhà khoa học tại Đại học Geneva (UNIGE), Thụy Sỹ vừa công bố phát hiện quan trọng, làm sáng tỏ nguyên nhân phía sau những khó khăn trong tương tác xã hội ở trẻ em mắc rối loạn phổ tự kỷ (ASD).

Lào Cai chung tay đảm bảo an toàn thực phẩm trong dịp lễ

Lào Cai chung tay đảm bảo an toàn thực phẩm trong dịp lễ

Dịp nghỉ Lễ 30/4 - 1/5 cũng là thời gian cao điểm khách du lịch đến các địa phương trong tỉnh, do đó ngành y tế Lào Cai và các doanh nghiệp đã và đang tích cực triển khai nhiều giải pháp nhằm đảm bảo an toàn thực phẩm phục vụ người dân và du khách. 

Ngày lễ không nghỉ của những người thầy thuốc

Ngày lễ không nghỉ của những người thầy thuốc

Trong không khí hân hoan đón chào kỳ nghỉ Lễ 30/4 – 1/5, hàng triệu người lao động được nghỉ ngơi, sum vầy bên gia đình thì ở nơi hành lang bệnh viện, ánh đèn vẫn sáng, tiếng chân rảo bước, tiếng băng ca đẩy hối hả, nhịp độ làm việc khẩn trương. Những “chiến sĩ áo trắng” miệt mài làm việc, túc trực ngày đêm để giành giật sự sống cho người bệnh.

Tăng cường các biện pháp phòng, chống dịch sởi

Tăng cường các biện pháp phòng, chống dịch sởi

Trong 4 tháng đầu năm 2025, toàn tỉnh Lào Cai đã ghi nhận hơn 3.800 ca mắc sởi tại 9/9 huyện, thị xã, thành phố. Những biện pháp phòng, chống dịch đang được ngành y tế và các địa phương quyết liệt triển khai, bảo vệ sức khỏe người dân. 

Siết chặt quản lý chất lượng thuốc

Siết chặt quản lý chất lượng thuốc

Trong bối cảnh thuốc giả, thuốc kém chất lượng đang ngày càng tinh vi, len lỏi vào thị trường, việc kiểm soát chặt chẽ chất lượng thuốc trở nên cấp thiết hơn bao giờ hết. Ngành y tế Lào Cai đã triển khai nhiều giải pháp đồng bộ nhằm ngăn chặn, kịp thời phát hiện và phòng ngừa việc sản xuất, kinh doanh thuốc, thực phẩm bảo vệ sức khỏe giả, bảo đảm chất lượng thuốc an toàn và hiệu quả điều trị cho người sử dụng.

fb yt zl tw