Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Tháo gỡ khó khăn cho "lá chắn sức khỏe cộng đồng"

Tháo gỡ khó khăn cho "lá chắn sức khỏe cộng đồng"

Là "lá chắn sức khỏe cộng đồng", sau khi thực hiện sắp xếp đơn vị hành chính và vận hành mô hình chính quyền địa phương hai cấp, mạng lưới y tế cơ sở của tỉnh tiếp tục duy trì hoạt động, bảo đảm chăm sóc sức khỏe ban đầu cho Nhân dân. Tuy nhiên, do mới được sắp xếp, hệ thống này vẫn gặp không ít khó khăn cần sớm được tháo gỡ để các trạm y tế xã, phường thực sự phát huy vai trò là "người gác cổng" của hệ thống y tế.

Phường Âu Lâu xác định mức độ khuyết tật cho các đối tượng trên địa bàn

Phường Âu Lâu xác định mức độ khuyết tật cho các đối tượng trên địa bàn

Chiều 30/6, Hội đồng xác định mức độ khuyết tật phường Âu Lâu tổ chức họp xác định dạng tật và mức độ khuyết tật cho các đối tượng có đơn đề nghị trên địa bàn phường. Tham dự cuộc họp có các thành viên Hội đồng xác định mức độ khuyết tật phường Âu Lâu; người được xác định mức độ khuyết tật và đại diện gia đình người khuyết tật.

Bác sĩ Tô Hiền và ca cấp cứu giữa tầng mây

Bác sĩ Tô Hiền và ca cấp cứu giữa tầng mây

Chiếc máy bay đang ở độ cao hơn chục nghìn mét, giữa khoang hành khách đông kín, một người đàn ông quốc tịch Hàn Quốc bất ngờ gục xuống, mất ý thức. Không có phòng cấp cứu, không có đầy đủ thiết bị y tế như trong bệnh viện. Chỉ có những phút giây ngắn ngủi để giành giật sự sống. Trong khoảnh khắc ấy, một người phụ nữ nhanh chóng rời ghế ngồi, lao về phía bệnh nhân. Đó là bác sĩ Tô Hiền - Trưởng khoa Sản thuộc Trung tâm Sản - Nhi, Bệnh viện Đa khoa số 1 tỉnh Lào Cai.

Nhiều ca liệt dây thần kinh số 7 trong mùa nắng nóng, bác sĩ cảnh báo nguyên nhân

Nhiều ca liệt dây thần kinh số 7 trong mùa nắng nóng, bác sĩ cảnh báo nguyên nhân

Thời tiết nắng nóng xen kẽ mưa cùng thói quen sử dụng điều hòa không đúng cách đang làm gia tăng các trường hợp liệt dây thần kinh số 7 ngoại biên. Bệnh không đe dọa tính mạng nhưng có thể gây méo miệng, lệch mặt, ảnh hưởng đến sinh hoạt, giao tiếp và thẩm mỹ nếu không được phát hiện, điều trị kịp thời.

Ba trụ cột chính sách siết chặt quản lý an toàn thực phẩm

Ba trụ cột chính sách siết chặt quản lý an toàn thực phẩm

Sửa đổi Luật An toàn thực phẩm, hoàn thiện bộ máy quản lý nhà nước theo hướng thống nhất một đầu mối và đẩy mạnh số hóa dữ liệu là ba trụ cột chính sách đang được Bộ Y tế triển khai nhằm kiểm soát chặt chẽ an toàn thực phẩm trong toàn bộ chuỗi giá trị, từ sản xuất đến tiêu dùng.

Vì sao Hà Nội oi nóng trên 50 độ C?

Vì sao Hà Nội oi nóng trên 50 độ C?

Những ngày qua, Hà Nội trải qua đợt nắng nóng kinh hoàng khi nhiệt độ thực tế ngoài trời, đặc biệt là tại các mặt đường giao thông, có lúc đã vượt ngưỡng 50 độ C.

Chủ động phòng, chống dịch bệnh sốt xuất huyết

Chủ động phòng, chống dịch bệnh sốt xuất huyết

Mùa hè với thời tiết nóng ẩm, mưa nhiều tạo điều kiện thuận lợi cho muỗi truyền bệnh sinh sôi. Đây cũng là thời điểm số ca mắc sốt xuất huyết thường có xu hướng gia tăng tại nhiều địa phương trên cả nước, trong đó có Lào Cai. Trước nguy cơ dịch bệnh bùng phát, ngành y tế cùng các ngành, địa phương đang tích cực triển khai đồng bộ nhiều giải pháp nhằm chủ động phòng, chống sốt xuất huyết, bảo vệ sức khỏe Nhân dân.

fb yt zl tw