Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Khánh thành Trung tâm Y tế khu vực Văn Bàn, đầu tư hơn 265 tỷ đồng

Khánh thành Trung tâm Y tế khu vực Văn Bàn, đầu tư hơn 265 tỷ đồng

Chiều 19/10, xã Văn Bàn, tỉnh Lào Cai tổ chức khánh thành, đưa vào sử dụng Trung tâm Y tế khu vực Văn Bàn với tổng mức đầu tư hơn 265 tỷ đồng, quy mô 250 giường bệnh. Công trình góp phần nâng cao năng lực khám, chữa bệnh, đáp ứng nhu cầu chăm sóc sức khỏe của Nhân dân trên địa bàn và các khu vực lân cận.

[Ảnh] Những phụ nữ thức cùng đêm trắng

[Ảnh] Những phụ nữ thức cùng đêm trắng

Khi tất cả chìm vào giấc ngủ, hệ thống đèn tại Bệnh viện Đa khoa số 2 tỉnh Lào Cai vẫn sáng qua đêm để đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng và hộ sinh túc trực chăm sóc bệnh nhân. Món quà lớn nhất đối với những nữ “lương y áo trắng” trong dịp 20/10 là sự bình phục của người bệnh, ca cấp cứu khẩn cấp thành công và khoảnh khắc đón chào sinh linh mới chào đời.

Lào Cai: Tăng cường phòng, chống bệnh dại

Lào Cai: Tăng cường phòng, chống bệnh dại

Từ đầu năm đến nay, toàn tỉnh ghi nhận 2 trường hợp tử vong do bệnh dại. Trước nguy cơ phát sinh ổ dịch mới, các xã, phường đang khẩn trương rà soát tổng đàn chó, mèo, phối hợp với lực lượng thú y tiêm vắc-xin phòng dại đợt 2 năm 2026, đồng thời siết chặt quản lý vật nuôi ngay từ tổ dân phố, thôn, bản.

Trung tâm Y tế khu vực Lào Cai - Cam Đường đưa Phòng tư vấn sử dụng thuốc ngoại trú vào hoạt động

Trung tâm Y tế khu vực Lào Cai - Cam Đường đưa Phòng tư vấn sử dụng thuốc ngoại trú vào hoạt động

Việc đưa phòng tư vấn vào hoạt động là một trong những giải pháp nhằm tăng cường vai trò của dược lâm sàng trong quá trình khám, chữa bệnh, giúp người bệnh được tiếp cận thông tin đầy đủ về thuốc, từ đó nâng cao hiệu quả điều trị và hạn chế những nguy cơ có thể xảy ra do sử dụng thuốc không đúng cách.

Lào Cai: Cứu sống trẻ sinh non 27 tuần, nặng 700 gram

Lào Cai: Cứu sống trẻ sinh non 27 tuần, nặng 700 gram

Bệnh viện Sản - Nhi tỉnh Lào Cai vừa nuôi dưỡng, điều trị thành công một bé gái sinh non ở tuần thai thứ 27, cân nặng chỉ 700 gram. Đây là trường hợp trẻ sinh non, nhẹ cân nhất từ trước đến nay được cứu sống tại bệnh viện.

Lào Cai: Gần 39.000 người đứng trước nguy cơ gián đoạn bảo hiểm y tế

Lào Cai: Gần 39.000 người đứng trước nguy cơ gián đoạn bảo hiểm y tế

Từ ngày 01/11/2026, khoảng 39.000 người dân tộc thiểu số tại các thôn, xã mới thoát khỏi vùng đặc biệt khó khăn trên địa bàn tỉnh Lào Cai sẽ không còn được ngân sách nhà nước hỗ trợ đóng bảo hiểm y tế. Sự thay đổi theo Nghị định 75/2023/NĐ-CP đang đặt ra thách thức lớn trong việc duy trì tỷ lệ bao phủ bảo hiểm và chuẩn nông thôn mới về y tế tại cơ sở.

fb yt zl tw