Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Nâng cao chất lượng điều dưỡng, hướng tới cá thể hóa trong chăm sóc, điều trị

Nâng cao chất lượng điều dưỡng, hướng tới cá thể hóa trong chăm sóc, điều trị

Tăng cường năng lực điều dưỡng, trao quyền chủ động cho điều dưỡng là yếu tố quan trọng để nâng cao chất lượng chăm sóc toàn diện cho người bệnh. Đây là thông tin được chia sẻ tại Hội nghị Khoa học Điều dưỡng 2025 do Bệnh viện Đại học Phenikaa (PhenikaaMec) tổ chức ngày 18/10.

Nâng cao chất lượng điều trị và phục vụ người bệnh

Nâng cao chất lượng điều trị và phục vụ người bệnh

Nhiều năm qua, mặc dù còn khó khăn về cơ sở vật chất, nhân lực, trang thiết bị phục vụ công tác khám, chữa bệnh song các y, bác sĩ Phòng khám Đa khoa khu vực Hưng Khánh, Trung tâm Y tế khu vực Trấn Yên luôn làm tốt công tác chăm sóc sức khỏe Nhân dân.

Bệnh viện Đa khoa khu vực Mường Khương đủ điều kiện triển khai kỹ thuật khai thông mạch não bằng điều trị thuốc tiêu sợi huyết

Bệnh viện Đa khoa khu vực Mường Khương đủ điều kiện triển khai kỹ thuật khai thông mạch não bằng điều trị thuốc tiêu sợi huyết

Ngày 18/10, Cục Quản lý Khám, chữa bệnh (Bộ Y tế) đã thành lập Hội đồng đánh giá mức độ và khả năng triển khai kỹ thuật loại đặc biệt tại Bệnh viện Đa khoa khu vực Mường Khương, tỉnh Lào Cai. Kỹ thuật được đề xuất là Khai thông mạch não bằng điều trị thuốc tiêu sợi huyết trong nhồi máu não cấp. 

Quản lý, điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh vảy nến

Quản lý, điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh vảy nến

Thành lập và đi vào hoạt động từ tháng 12 năm 2023, Phòng khám chuyên đề Vảy nến thuộc Khoa Da liễu, Bệnh viện Đa khoa số 1 tỉnh đã nhận được sự hỗ trợ chuyên môn từ Viện Da liễu Trung ương, điều trị hiệu quả cho người mắc bệnh vảy nến.

Cai thuốc lá - việc hoàn toàn có thể

Cai thuốc lá - việc hoàn toàn có thể

Thuốc lá là nguyên nhân gây ra hơn 25 loại bệnh nguy hiểm, trong đó có ung thư phổi, tim mạch, đột quỵ, phổi tắc nghẽn mạn tính và nhiều bệnh chuyển hóa. Nhưng tin tốt là dù đã hút thuốc nhiều năm, việc bỏ thuốc vẫn mang lại lợi ích sức khỏe rõ rệt - và quan trọng hơn, bạn hoàn toàn có thể làm được.

Bác sĩ Việt Nam lập kỷ lục mới với ca thông tim bào thai lần thứ 11

Bác sĩ Việt Nam lập kỷ lục mới với ca thông tim bào thai lần thứ 11

Êkíp can thiệp bào thai của Bệnh viện Từ Dũ và Bệnh viện Nhi Đồng 1 vừa thực hiện thành công ca thông tim can thiệp bào thai cho một sản phụ tại TP Hồ Chí Minh có thai nhi bị dị tật tim bẩm sinh nặng. Đây là ca can thiệp tim thai thành công thứ 11 trong chuỗi chương trình hợp tác giữa hai bệnh viện.

Chế độ dinh dưỡng trong điều trị bệnh Gout

Chế độ dinh dưỡng trong điều trị bệnh Gout

Bệnh Gout ngày càng trở nên phổ biến trong xã hội hiện đại, không chỉ gặp ở người cao tuổi mà đang có xu hướng trẻ hóa. Bên cạnh việc điều trị bằng thuốc, chế độ dinh dưỡng đóng vai trò rất quan trọng trong việc kiểm soát bệnh và ngăn ngừa tái phát.

fb yt zl tw