Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa.

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.

VietnamPlus

Có thể bạn quan tâm

Tin cùng chuyên mục

Khám sức khỏe định kỳ toàn dân: Đồng bộ, thực chất

Khám sức khỏe định kỳ toàn dân: Đồng bộ, thực chất

Trong chương trình khám sức khỏe toàn dân, Lào Cai đạt kết quả ấn tượng với 93,5% dân số đã được khám sức khỏe định kỳ hoặc khám sàng lọc miễn phí tính đến ngày 30/9. Không chỉ là hoàn thành vượt mức chỉ tiêu Tỉnh ủy giao trong quý III/2026, con số này còn khẳng định quyết tâm chính trị mạnh mẽ của Lào Cai với sự nghiệp bảo vệ sức khỏe toàn dân.

Cảnh giác nguy cơ tổn thương phổi diễn biến muộn do khí clo

Cảnh giác nguy cơ tổn thương phổi diễn biến muộn do khí clo

Dù triệu chứng ban đầu chưa rõ nét, ngộ độc khí clo vẫn có thể tiến triển nặng sau vài giờ, gây tổn thương phổi, suy hô hấp, thậm chí đe dọa tính mạng. Vì vậy, khi xảy ra sự cố, người dân cần thoát khỏi nguồn khí độc càng sớm càng tốt và được đánh giá y tế kịp thời khi có biểu hiện nghi ngờ ngộ độc.

Lào Cai tuyển chọn 4 nhiệm vụ khoa học và công nghệ lĩnh vực y tế

Lào Cai tuyển chọn 4 nhiệm vụ khoa học và công nghệ lĩnh vực y tế

Ngày 21/10, Hội đồng Khoa học và Công nghệ tỉnh tổ chức họp Hội đồng Tư vấn tuyển chọn nhiệm vụ khoa học và công nghệ cấp tỉnh năm 2026. Đồng chí Giàng Quốc Hưng - Ủy viên Ban Thường vụ Tỉnh ủy, Phó Chủ tịch UBND tỉnh, Chủ tịch Hội đồng Khoa học và Công nghệ tỉnh chủ trì cuộc họp.

Khánh thành Trung tâm Y tế khu vực Văn Bàn, đầu tư hơn 265 tỷ đồng

Khánh thành Trung tâm Y tế khu vực Văn Bàn, đầu tư hơn 265 tỷ đồng

Chiều 19/10, xã Văn Bàn, tỉnh Lào Cai tổ chức khánh thành, đưa vào sử dụng Trung tâm Y tế khu vực Văn Bàn với tổng mức đầu tư hơn 265 tỷ đồng, quy mô 250 giường bệnh. Công trình góp phần nâng cao năng lực khám, chữa bệnh, đáp ứng nhu cầu chăm sóc sức khỏe của Nhân dân trên địa bàn và các khu vực lân cận.

[Ảnh] Những phụ nữ thức cùng đêm trắng

[Ảnh] Những phụ nữ thức cùng đêm trắng

Khi tất cả chìm vào giấc ngủ, hệ thống đèn tại Bệnh viện Đa khoa số 2 tỉnh Lào Cai vẫn sáng qua đêm để đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng và hộ sinh túc trực chăm sóc bệnh nhân. Món quà lớn nhất đối với những nữ “lương y áo trắng” trong dịp 20/10 là sự bình phục của người bệnh, ca cấp cứu khẩn cấp thành công và khoảnh khắc đón chào sinh linh mới chào đời.

Lào Cai: Tăng cường phòng, chống bệnh dại

Lào Cai: Tăng cường phòng, chống bệnh dại

Từ đầu năm đến nay, toàn tỉnh ghi nhận 2 trường hợp tử vong do bệnh dại. Trước nguy cơ phát sinh ổ dịch mới, các xã, phường đang khẩn trương rà soát tổng đàn chó, mèo, phối hợp với lực lượng thú y tiêm vắc-xin phòng dại đợt 2 năm 2026, đồng thời siết chặt quản lý vật nuôi ngay từ tổ dân phố, thôn, bản.

Trung tâm Y tế khu vực Lào Cai - Cam Đường đưa Phòng tư vấn sử dụng thuốc ngoại trú vào hoạt động

Trung tâm Y tế khu vực Lào Cai - Cam Đường đưa Phòng tư vấn sử dụng thuốc ngoại trú vào hoạt động

Việc đưa phòng tư vấn vào hoạt động là một trong những giải pháp nhằm tăng cường vai trò của dược lâm sàng trong quá trình khám, chữa bệnh, giúp người bệnh được tiếp cận thông tin đầy đủ về thuốc, từ đó nâng cao hiệu quả điều trị và hạn chế những nguy cơ có thể xảy ra do sử dụng thuốc không đúng cách.

fb yt zl tw