Một nghiên cứu mới từ Đại học Y và Khoa học Sức khỏe Hoàng gia Ireland (RCSI) đã ghi nhận bước tiến đáng chú ý trong lĩnh vực điều trị ung thư khi lần đầu tiên chứng minh được hiệu quả tiền lâm sàng của vaccine mRNA đối với u nguyên bào thần kinh (neuroblastoma) - loại ung thư được xem là nguy hiểm nhất ở trẻ em.
Kết quả nghiên cứu công bố ngày 18/6 cho thấy vaccine có khả năng làm giảm tới 70% kích thước khối u và làm chậm sự phát triển của bệnh từ 10 đến 11 ngày trong các mô hình thử nghiệm tiền lâm sàng. Thành tựu này được kỳ vọng sẽ mở ra hướng tiếp cận mới trong điều trị những bệnh nhi không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện nay.
Hướng đi mới cho căn bệnh khó chữa
U nguyên bào thần kinh là loại ung thư phát triển từ các tế bào thần kinh chưa trưởng thành, thường xuất hiện ở trẻ nhỏ. Mặc dù y học đã đạt được nhiều tiến bộ trong điều trị ung thư nhi khoa, căn bệnh này vẫn là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư ở trẻ em, chiếm khoảng 15% tổng số ca tử vong liên quan đến ung thư ở nhóm tuổi này.
Đáng lo ngại, khoảng 80% bệnh nhân thuộc nhóm nguy cơ cao không đáp ứng hiệu quả với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Khi bệnh tái phát sau điều trị, các tế bào ung thư thường phát triển khả năng kháng thuốc, khiến việc kiểm soát bệnh trở nên đặc biệt khó khăn.
Trong bối cảnh đó, các nhà khoa học đã tìm kiếm những phương pháp điều trị mới dựa trên cơ chế huy động hệ miễn dịch của chính cơ thể để chống lại tế bào ung thư.
Vaccine huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện tế bào ung thư
Nghiên cứu do Tiến sĩ Olga Piskareva, giảng viên cao cấp tại Khoa Giải phẫu và Y học tái tạo của RCSI dẫn đầu.
Khác với các vaccine phòng bệnh truyền thống, vaccine mRNA trong nghiên cứu này được thiết kế nhằm “huấn luyện” hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư.
Để thực hiện điều này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng các hạt nano peptide tự lắp ráp làm phương tiện vận chuyển vật liệu mRNA đến cơ thể. Các chỉ dẫn di truyền trong mRNA giúp tế bào miễn dịch nhận diện Glypican 2 (GPC2) - loại protein xuất hiện với mật độ cao trên bề mặt tế bào u nguyên bào thần kinh.
Sau khi được kích hoạt, hệ miễn dịch có thể tìm kiếm và tấn công các tế bào mang dấu ấn GPC2, trong khi hạn chế tác động tới các mô khỏe mạnh xung quanh.
Kết quả thử nghiệm cho thấy phương pháp này không chỉ làm giảm đáng kể kích thước khối u mà còn làm chậm tốc độ tiến triển của bệnh.
Công nghệ mRNA “như những viên gạch LEGO”
Theo Tiến sĩ Piskareva, một trong những ưu điểm nổi bật của công nghệ mRNA là khả năng tùy biến linh hoạt.
“Công nghệ vaccine mRNA giống như những viên gạch LEGO. Bằng cách kết hợp các mảnh ghép khác nhau, chúng tôi có thể thiết kế vaccine với độ chính xác cao để phù hợp với nhu cầu của từng bệnh nhân”, bà cho biết.
Nhờ cấu trúc mô-đun này, các nhà khoa học có thể dễ dàng thay đổi mục tiêu điều trị bằng cách điều chỉnh các thành phần của vaccine. Điều đó không chỉ cho phép cá thể hóa liệu pháp cho từng bệnh nhi mà còn tạo nền tảng để phát triển vaccine cho nhiều loại ung thư khác nhau trong tương lai.
“Chúng tôi mới chỉ ở giai đoạn đầu của hành trình phát triển vaccine mRNA chống ung thư, nhưng cột mốc đầu tiên đã được hoàn thành thành công”, bà nói.
Tiềm năng vượt ra ngoài u nguyên bào thần kinh
Các nhà nghiên cứu cho biết Glypican 2 không chỉ xuất hiện trên bề mặt tế bào u nguyên bào thần kinh mà còn được phát hiện ở một số loại ung thư khác.
Điều này đồng nghĩa với việc nền tảng công nghệ mới có thể được điều chỉnh để nhắm tới nhiều loại khối u khác nhau, mở rộng phạm vi ứng dụng của các liệu pháp miễn dịch thế hệ mới.
Giới chuyên môn đánh giá đây là bước tiến quan trọng trong nỗ lực phát triển các phương pháp điều trị chính xác, tận dụng khả năng của hệ miễn dịch để chống lại ung thư thay vì chỉ dựa vào hóa trị hoặc xạ trị truyền thống.
Tuy nhiên, các nhà khoa học cũng nhấn mạnh rằng kết quả hiện nay mới dừng ở giai đoạn tiền lâm sàng. Trước khi có thể áp dụng cho bệnh nhân, vaccine cần trải qua nhiều bước nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng nhằm đánh giá độ an toàn cũng như hiệu quả trên người.
Dù vậy, thành công bước đầu của nghiên cứu đã mang lại thêm hy vọng cho các gia đình có con mắc u nguyên bào thần kinh - căn bệnh vẫn đang là thách thức lớn đối với y học hiện đại. Nếu các kết quả tiếp theo tiếp tục khả quan, vaccine mRNA có thể trở thành một trong những công cụ mới đầy triển vọng trong cuộc chiến chống ung thư trong những năm tới.
