Thay vì phải nuôi cấy và lập trình tế bào trong phòng thí nghiệm với chi phí lên tới hàng trăm ngàn USD, nhóm nghiên cứu đã sử dụng công cụ liệu pháp gene để "lập trình" trực tiếp các tế bào miễn dịch bên trong cơ thể người bệnh.
Công trình nghiên cứu do Viện Huyết học thuộc Bệnh viện Liên hiệp, Đại học Y Đồng Tế (Thành phố Vũ Hán) chủ trì, vừa được đăng tải trên tạp chí y học danh tiếng The Lancet hồi đầu tháng 7. Đây được coi là bước tiến lớn trong lĩnh vực điều trị ung thư bằng liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell).
Kỳ vọng và thách thức của liệu pháp CAR-T
Liệu pháp CAR-T là một dạng điều trị miễn dịch tiên tiến, trong đó tế bào T của bệnh nhân - vốn là "chiến binh" trong hệ miễn dịch - được thu thập, lập trình di truyền để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, sau đó được truyền trở lại cơ thể người bệnh. Phương pháp này đã được chấp thuận sử dụng tại Mỹ từ năm 2017 và mang lại hy vọng điều trị cho nhiều bệnh nhân ung thư máu.
Tuy nhiên, quy trình sản xuất phức tạp, mất thời gian và chi phí cao khiến liệu pháp CAR-T khó tiếp cận đại trà. Theo một bài báo đăng trên tạp chí Nature, chi phí cho mỗi đợt điều trị CAR-T hiện dao động từ 370.000 đến 530.000 USD, chưa bao gồm chi phí nằm viện và thuốc hỗ trợ điều trị tác dụng phụ.
"Chúng tôi muốn tìm ra một giải pháp đơn giản, rẻ hơn nhưng vẫn hiệu quả", nhóm nghiên cứu tại Vũ Hán cho biết.
Nhóm nghiên cứu đã phát triển một vector virus - một loại virus đã được biến đổi để mang vật liệu di truyền - có khả năng định vị và lập trình lại tế bào T trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân. Vector này giúp các tế bào T biểu hiện một thụ thể đặc biệt có khả năng nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Họ ví liệu pháp mới như một "sản phẩm dùng ngay" thay vì một loại thuốc được cá nhân hóa và sản xuất riêng lẻ cho từng người bệnh.
Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, nhóm đã tiến hành điều trị cho bốn bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy xương - loại ung thư máu phổ biến thứ hai thế giới. Các bệnh nhân này đều được truyền một liều duy nhất vector virus qua đường tĩnh mạch, trong khoảng thời gian từ tháng 11/2024 đến tháng 1/2025.
Thông thường, quá trình điều trị CAR-T cho bệnh nhân đa u tủy kéo dài từ 3 đến 6 tuần. Tuy nhiên, phương pháp mới giúp rút ngắn thời gian xuống còn chưa tới 72 giờ, bởi không cần các bước trung gian như thu thập tế bào, nuôi cấy trong phòng thí nghiệm hay truyền hóa chất trước điều trị.
Tính đến ngày 1/4/2025, cả bốn bệnh nhân đã hoàn thành hai tháng theo dõi. Kết quả cho thấy, hai người trong số đó đạt được trạng thái "thuyên giảm hoàn toàn nghiêm ngặt", tức là không còn dấu vết khối u. Hai người còn lại cũng ghi nhận tình trạng thuyên giảm một phần với các tổn thương khối u thu nhỏ đáng kể chỉ sau 28 ngày.
Triển vọng thay đổi mô hình điều trị ung thư
Một nền tảng mạng xã hội chuyên về liệu pháp tế bào tại Trung Quốc đã gọi nghiên cứu này là "cột mốc quan trọng" trong lĩnh vực CAR-T. Nếu được kiểm chứng qua các thử nghiệm quy mô lớn hơn, công nghệ này có thể "thay đổi hoàn toàn mô hình điều trị cá nhân hóa hiện tại" và giảm chi phí tới hơn 80%.
Tại thời điểm này, chi phí cho mỗi lần điều trị theo phương pháp mới vẫn chưa được công bố chính thức, nhưng các nhà nghiên cứu ước tính sẽ thấp hơn nhiều so với mức hơn 1 triệu Nhân dân tệ (khoảng 139.000 USD) cho một liệu pháp CAR-T truyền thống.
Việc lập trình trực tiếp tế bào miễn dịch trong cơ thể người bệnh từ lâu đã là mục tiêu của nhiều nhóm nghiên cứu trên thế giới. Hồi tháng 6 vừa qua, một nhóm khoa học tại Capstan Therapeutics - công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại California (Mỹ) - cũng công bố đã thành công trong việc tạo ra tế bào CAR-T trực tiếp trong cơ thể động vật bằng công cụ gene. Công trình này đã được đăng trên tạp chí Science.
Trong bối cảnh chi phí điều trị ung thư ngày càng tăng cao và khả năng tiếp cận của người bệnh vẫn còn hạn chế, những đột phá như của nhóm nghiên cứu Trung Quốc tại Vũ Hán hứa hẹn sẽ góp phần phổ cập hóa các phương pháp điều trị tiên tiến. Nếu công nghệ tiếp tục chứng minh hiệu quả và tính an toàn trong các thử nghiệm tiếp theo, thế giới có thể chứng kiến một sự thay đổi căn bản trong cách tiếp cận điều trị ung thư và bệnh miễn dịch.
Không chỉ mang lại hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân ung thư máu, phương pháp này còn mở rộng tiềm năng ứng dụng sang các bệnh khác như hen suyễn, lupus ban đỏ hay viêm khớp dạng thấp - những căn bệnh mãn tính có liên quan đến rối loạn hệ miễn dịch.
Các chuyên gia nhận định, trong tương lai, liệu pháp miễn dịch "truyền thẳng" có thể trở thành xu hướng chủ đạo trong y học tái tạo và ung thư học toàn cầu, giúp điều trị bệnh hiệu quả hơn, nhanh hơn và tiết kiệm hơn.
