Viết trên tạp chí khoa học iScience, nhóm tác giả cho biết thuốc mới của họ nhắm mục tiêu vào protein đa chức năng GAPDH (glyceraldehyde-3-phosphate dehydrogenase), có liên quan đến cơ chế bệnh sinh của nhiều bệnh lý não và hệ thần kinh khó chữa.
Họ đã phát triển GAI-17, một chất ức chế kết tập GAPDH.
Khi chất ức chế này được sử dụng trên chuột mô hình bị đột quỵ do thiếu máu não cục bộ, tỉ lệ chết tế bào não và liệt thấp hơn đáng kể so với chuột không được điều trị.
Các phân tích cụ thể hơn cho thấy việc giảm kết tụ GAPDH giúp giảm tổn thương não và cải thiện các thiếu hụt thần kinh do đột quỵ gây ra, ngay cả đối với các bệnh nhân được can thiệp sau 6 giờ kể từ khi bị đột quỵ, tức đã nằm ngoài "thời gian vàng".
Việc có một cửa sổ điều trị dài hơn được coi là một trong các yếu tố then chốt trong việc "đảo ngược" các hậu quả của đột quỵ, bởi hiện nay phần lớn bệnh nhân đến bệnh viện muộn có cơ hội phục hồi - thậm chí là cơ hội sống sót - rất thấp.
GAI-17 cũng không cho thấy tác dụng phụ đáng lo ngại nào, chẳng hạn như tác dụng phụ lên tim hoặc hệ mạch máu não.
PGS Nakajima cho biết nhóm của ông sẽ tiếp tục nghiên cứu loại thuốc kỳ diệu này trên bệnh nhân đột quỵ cũng như trong việc điều trị các bệnh khác như Alzheimer, bởi có các bằng chứng cho thấy sự kết tụ GAPDH cũng liên quan đến cơ chế bệnh sinh của bệnh Alzheimer.
