Thách thức an toàn sinh học
Cuối năm ngoái, các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Y tế Đại học Pennsylvania (Mỹ) đã phát triển thành công phương pháp chỉnh sửa gen cá nhân để cứu sống bé KJ Muldoon, mắc bệnh thiếu hụt CPS1, một rối loạn chuyển hoá hiếm gặp. Phương pháp này sử dụng base editing (chỉnh sửa cơ sở), một nhánh của CRISPR-Cas9, cho phép thay đổi chính xác một đơn vị trong chuỗi DNA để sửa chữa đột biến gây bệnh. Kết quả là mức amoniac trong cơ thể bé giảm đáng kể, giúp bé giảm bớt thuốc và phát triển bình thường như đứng vững và ăn thức ăn đặc. Đây là một bước tiến quan trọng trong y học, chứng minh khả năng chữa bệnh cá nhân hoá cho từng bệnh nhân.
Thành công này là một phần trong các nỗ lực nghiên cứu tại Trung tâm Chữa bệnh CRISPR cho Trẻ em tại Đại học California, Berkeley và Đại học California, San Francisco (Mỹ). Trung tâm này đang phát triển các liệu pháp chỉnh sửa gen cá nhân hoá được tài trợ bởi Chính phủ Mỹ. Một thử nghiệm lâm sàng mới dự kiến sẽ được tiến hành vào năm tới, nhắm đến ít nhất 5 bệnh nhân và tiếp tục rút ngắn thời gian phát triển liệu pháp.
Tuy nhiên, những tiến bộ này cũng đặt ra vấn đề đạo đức và quản lý quan trọng. Việc phát triển liệu pháp chỉnh sửa gen cá nhân hoá đụng phải các câu hỏi về quy trình phát triển và quyền lợi bệnh nhân. Kiran Musunuru - Bác sĩ tim mạch tại Đại học Pennsylvania, cho biết quá trình này đòi hỏi rất nhiều thời gian và công sức, đồng thời cần quy trình quản lý chặt chẽ để đảm bảo an toàn. Ryan Maple - Giám đốc điều hành Quỹ Toàn cầu về Rối loạn Peroxisomal, nhấn mạnh rằng “không có giải pháp chung cho tất cả bệnh nhân”, mỗi bệnh nhân cần phương pháp điều trị cá nhân hoá, điều này càng làm nổi bật nhu cầu quản lý và giám sát riêng biệt cho từng ca bệnh.
Trong khi các tiến bộ y học đem lại hy vọng, mặt trận an toàn sinh học lại không thể xem nhẹ. Eric Horvitz - Chuyên gia AI tại Microsoft, đã sử dụng AI tạo sinh protein để tái thiết kế độc tố, giúp chúng vẫn giữ khả năng gây hại, nhưng vượt qua hệ thống sàng lọc DNA hiện tại. Mặc dù nhóm chỉ thử nghiệm trên máy tính mà không tạo ra độc tố thực tế, kết quả này cho thấy mối nguy hiểm kép của công nghệ: vừa có thể giúp chữa bệnh, nhưng cũng có thể bị lạm dụng để tạo ra mầm bệnh hoặc độc tố nhân tạo. Microsoft đã xác nhận rằng lỗ hổng này đã được vá, nhưng các chuyên gia vẫn cảnh báo rằng cuộc chạy đua giữa AI và an toàn sinh học vẫn chưa thể kết thúc. Horvitz cảnh báo: “AI là công cụ mạnh mẽ, nhưng cũng có thể trở thành chất xúc tác cho mối đe doạ sinh học nếu không được kiểm soát đúng cách”.
Khung hành động đa tầng
Các nguyên tắc đạo đức trong công nghệ sinh học cần được chuyển hóa thành các tiêu chuẩn và luật pháp rõ ràng. Hàn Quốc ban hành Đạo luật Thúc đẩy Sinh học Tổng hợp vào tháng 4/2025, nhằm thúc đẩy sự phát triển có trách nhiệm của công nghệ. Những yếu tố quan trọng cần chú trọng bao gồm ngăn ngừa rò rỉ mầm bệnh, nâng cao an toàn phòng thí nghiệm, và xây dựng năng lực tích hợp AI trong nghiên cứu và ứng dụng.
Bên cạnh đó, nhiều quốc gia đang xây dựng hệ thống an toàn AI-sinh học với các lớp bảo vệ rõ ràng. Mỹ và Liên minh châu Âu (EU) đã bắt đầu triển khai cơ chế kiểm soát truy cập vào các bộ dữ liệu nhạy cảm, như dữ liệu về độc tố và gen rủi ro cao. Các quốc gia này cũng thiết lập bộ lọc độc tính trong quá trình huấn luyện mô hình AI và áp dụng quyền truy cập theo tầng, chỉ cấp quyền cho những nhà nghiên cứu có mục đích rõ ràng và tuân thủ quy định. Đồng thời, yêu cầu giám sát và kiểm toán độc lập cũng được áp dụng để đảm bảo tính minh bạch và trách nhiệm trong việc phát triển công nghệ.
Mỹ, Nhật Bản và EU cũng đã triển khai các hệ thống giám sát thời gian thực giúp dự báo nguy cơ sinh học và rút ngắn thời gian phản ứng khi có dấu hiệu bất thường. Họ cũng khuyến khích việc kết hợp AI với cơ sở dữ liệu dịch tễ học và môi trường để phát hiện sớm những thay đổi tiềm ẩn trong xã hội, từ đó đưa ra phản ứng chính xác và kịp thời.
Để đảm bảo đạo đức trong phát triển công nghệ, các quốc gia như Anh, Canada và Australia đã áp dụng Khung Đánh giá trách nhiệm đạo đức. Theo đó, phân chia các giai đoạn phát triển công nghệ và áp dụng đạo đức hướng tới ý nghĩa khi công nghệ còn mới, và đạo đức hướng tới kết quả khi công nghệ đã phát triển hoàn chỉnh và có tác động thực tế.
Một giải pháp quan trọng khác là phê duyệt nhanh nhưng nghiêm ngặt các liệu pháp chỉnh sửa gen, như trường hợp bé KJ. Mỹ đã đơn giản hóa quy trình phê duyệt cho các liệu pháp cá nhân hoá, nhưng vẫn đảm bảo các tiêu chuẩn kiểm soát chất lượng để tránh sai sót. Ngoài ra, cần thiết lập khung đạo đức cho phép triển khai nhanh các liệu pháp trong trường hợp bệnh hiếm hoặc khẩn cấp, đồng thời tạo cơ chế tài chính hỗ trợ để không ai bị bỏ lại vì chi phí.
Cuối cùng, hợp tác đa phương và trách nhiệm của nhà phát triển công nghệ là yếu tố không thể thiếu. Các tổ chức như OECD và các viện nghiên cứu quốc tế khuyến khích minh bạch trong phát triển công nghệ và kiểm thử chuẩn hoá đối với các nghiên cứu có thể gây rủi ro sinh học.
Công nghệ sinh học mở ra cơ hội lớn, từ liệu pháp cá nhân hoá đến các chính sách quốc tế. Tuy nhiên, để biến những đột phá này thành lợi ích bền vững, chúng ta cần xây dựng các biện pháp an toàn, tích hợp đạo đức trong mọi giai đoạn phát triển và hợp tác quốc tế.
Công nghệ sinh học và AI mang lại tiến bộ lớn trong y học, nhưng cũng tiềm ẩn rủi ro an toàn sinh học.
