Australia vừa công bố chương trình thử nghiệm lâm sàng quy mô quốc gia, sử dụng công nghệ mRNA từng được ứng dụng trong vaccine ngừa COVID-19 để hỗ trợ điều trị các khối u não ác tính ở trẻ em.
Nghiên cứu do Đại học Queensland và Viện Nghiên cứu Y tế Nam Australia (SAHMRI) thực hiện sử dụng công nghệ mRNA để kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể nhận diện và tấn công các tế bào ung thư. Mỗi liều vaccine sẽ được cá nhân hóa cho từng bệnh nhi dựa trên dấu ấn di truyền đặc trưng của khối u ở từng trẻ. Các nhà khoa học hy vọng những mũi tiêm này giúp làm chậm tiến triển của bệnh, kéo dài thời gian sống cho trẻ em mắc ung thư não.
Chương trình thử nghiệm kéo dài 4 năm và sẽ được triển khai tại 8 bệnh viện nhi ở bang Queensland, bang Nam Australia, bang New South Wales, bang Victoria và bang Tây Australia vào cuối năm nay. Những bệnh nhân nhỏ tuổi có "tiên lượng xấu" hoặc thời gian sống dự báo từ 12 - 24 tháng sẽ đủ điều kiện tham gia thử nghiệm. Nhóm đối tượng này bao gồm những trẻ em mắc các khối u ác tính tái phát và không đáp ứng điều trị, u nguyên bào tủy, u biểu mô tuyến, u tế bào thần kinh đệm ác tính và u tế bào thần kinh đệm lan tỏa vùng giữa mới được chẩn đoán. Khoảng 70 trẻ em trên khắp Australia sẽ tham gia thử nghiệm.
Giáo sư Jordan Hansford, trưởng nhóm lâm sàng của SAHMRI và Đại học Adelaide, cho biết đây là phương pháp điều trị mới, cá nhân hóa cho những bệnh ung thư não ác tính và được kỳ vọng có tiềm năng rất lớn. Giai đoạn I của thử nghiệm sẽ giúp các nhà nghiên cứu xác định liều lượng an toàn và hiệu quả nhất. Giai đoạn II sẽ đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị, bao gồm hiệu quả làm chậm sự tiến triển của ung thư, cải thiện tỷ lệ sống sót cũng như chất lượng cuộc sống cho trẻ em tham gia.
Theo Giáo sư Hansford, khoảng 50% số trẻ em tham gia được sàng lọc có thể phù hợp với thử nghiệm. Phải mất khoảng 8 tuần để phát triển mỗi loại vaccine, và mỗi trẻ em được tiêm 8 mũi, cách nhau 2 tuần, trước khi tiêm nhắc lại sau đó.
Vaccine mRNA cá nhân hóa đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn ở người lớn mắc các loại ung thư hiếm gặp và khó điều trị, chẳng hạn như ung thư tuyến tụy và u hắc tố. Vì vậy, thử nghiệm này được cho là sẽ mang lại hy vọng cho trẻ em mắc các khối u não ác tính.
Ông Brandon Wainwright, trưởng nhóm khoa học của Viện Frazer thuộc Đại học Queensland, cho biết, sau khi xác định các dấu ấn ung thư đặc trưng trong khối u của từng trẻ bằng phương pháp giải trình tự gene và phân tích dữ liệu tiên tiến, nhóm nghiên cứu sẽ lựa chọn các mục tiêu vaccine đặc hiệu cho khối u. Theo ông, vaccine được thiết kế riêng cho mỗi trẻ sẽ do công ty Southern RNA tại bang Queensland sản xuất, sau đó được chuyển đến các địa điểm thử nghiệm để tiêm chủng, và dự kiến vaccine cá thể hóa sẽ sẵn sàng sử dụng trong khoảng 10 tuần kể từ khi các em tham gia thử nghiệm.
Mỗi năm, khoảng 40 trẻ em Australia tử vong vì ung thư não. Đây là loại ung thư nguy hiểm nhất ở trẻ em.
